TAU ehrt jüdischen Genetiker, der die Behandlung von SMA entdeckte

Adrian Krainer, ein weltbekannter Biochemiker und Molekulargenetiker, der die weltweit erste Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA) entdeckte, wurde an der Universität Tel Aviv mit der Ehrendoktorwürde ausgezeichnet. Krainer ist ein jüdischer Uruguay-Amerikaner, der in den letzten drei Jahrzehnten in verschiedenen Funktionen mit israelischen Forschern zusammengearbeitet hat. Als Professor der St. Giles Foundation am Cold Spring Harbor Laboratory konzentrierten er und sein Team sich darauf, einen Weg zur Behandlung von SMA zu finden, einer neuromuskulären Erkrankung. Sie ist die häufigste genetische Todesursache bei Säuglingen. Krainer erkannte, dass in SMA ein Gen namens SMN2 falsch gespleißt ist, was es nur teilweise funktionsfähig macht. Sein Labor charakterisierte diesen Defekt und fand einen Weg, ihn zu korrigieren. Es ist möglich, die SMN-Proteinproduktion zu stimulieren, indem das mRNA-Spleißen durch Einbringen von chemisch modifizierten RNA-Stücken, die als Antisense-Oligonukleotide (ASOs) bezeichnet werden, verändert wird. Nach umfangreichen Arbeiten mit ASOs in Mausmodellen von SMA hat sich ein solches Molekül, das als Spinraza bekannt ist, an mehr als 7.000 Patienten bewährt. Die Therapie gehört in Israel zu den Kassenleistungen. (jpost) EL